قبل 11 شهرا في الولايات المتحدة أغلقت إدارة الغذاء والدواء (FDA) المرحلة الأولى والثانية من التجربة السريرية "IGNITE DMD" التابعة لشركة Solid Biosciences (SLDB) بعد أن عانى أحد المرضى الشباب المشاركين في التجربة من "حدث ضار خطير". على الرغم من تعافي المريض المعني، وعدم تعرض أي مرضى جدد لمثل هذه الأحداث السلبية الخطيرة، وتزويد الشركة لإدارة الغذاء والدواء "بالمعلومات والتدابير التي تهدف إلى تحسين سلامة المرضى" و"البيانات المتعلقة بتحسينات عملية التصنيع"، رفضت إدارة الغذاء والدواء السماح بإجراء تجارب على استأنفت في يوليو، وطلبت من شركة Solid Biosciences تقديم المزيد من المعلومات حول تجاربها، وعن تدابير السلامة التي اقترحت إضافتها لإعادة التجارب إلى المسار الصحيح. وبعد مرور ثلاثة أشهر أخرى ونجاح! أكدت شركة Solid Biosciences يوم الخميس أن قامت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية "برفع التعليق السريري" عن تجاربها، معترفة بأن الشركة "عالجت بشكل مُرضي جميع أسئلة التعليق السريري". من الآن فصاعدا، تخطط الشركة لإزالة معظم القفيصات الفيروسية الفارغة (الغلاف البروتيني الذي يحتوي على مادة فيروسية) والحد الأقصى لوزن الأطفال المرضى الذين يدخلون تجاربها إلى 18 كيلوغراما، وذلك لتقليل الحمل الفيروسي لـ SGT-001 العلاج الذي يتعرض له المرضى. كما يوحي الاسم، تهدف تجارب IGNITE DMD التي تجريها شركة Solid Biosciences إلى إبطاء أو عكس آثار الحثل العضلي الدوشيني (DMD)، وهو مرض وراثي يسبب انحطاطًا تدريجيًا للعضلات وضعفًا في الغالب عند الأولاد الصغار الذين تتراوح أعمارهم بين عامين وما فوق (وهو ما يفسر انخفاض مستوى الضمور العضلي). الحد الأقصى لوزن المشاركين في التجربة). إن SGT-001 الخاص بالشركة هو علاج جيني يقوم بحقن فيروس معدل في جسم المريض، ويحتوي على حمض نووي مشفر لإصلاح المشاكل التي تسبب المرض. على الأقل، هذا ما يجب أن يحدث من الناحية النظرية. تم تصميم تجارب IGNITE DMD لمعرفة ما إذا كانت تعمل في الممارسة العملية، وبفضل إعادة النظر من قبل إدارة الغذاء والدواء، سيتم الآن السماح باستئناف هذه التجارب - ربما في الربع الأول من عام 2021. وفي مذكرة يوم الخميس، أكد محلل شاردان غبولا أموسا أن ويعيد قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تطوير SGT-001 "إلى المسار الصحيح" نحو معالجة فرصة السوق العالمية التي تبلغ قيمتها 50 مليار دولار. إذا تمت الموافقة عليه، فسيكون العلاج واحدًا من العلاجات الجينية "القليلة نسبيًا" التي تمت الموافقة عليها للاستخدام البشري على مستوى العالم، مما يضع شركة Solid Biosciences في مكانة رائدة في هذا السوق. ونظرًا لأن منتجات العلاج الجيني مثل SGT-001 تعتبر "جديدة ومعقدة وصعبة التصنيع نسبيًا"، فإن العوائق التي تحول دون دخول المنافسين إلى هذا السوق ستكون كبيرة. ويرى المحلل أن ذلك يمثل "فرصة كبيرة" - وليس واحدة بدون مخاطر، ولكن يمكن أن يؤدي، إذا ثبت نجاح العلاج، إلى رفع سهم Solid Biosciences من سعره الحالي البالغ 4 دولارات ويتغير إلى 12.50 دولارًا أو أكثر. بالمناسبة، هذا السعر المستهدف الجديد هو أكثر من ضعف ما قيمته شركة Amusa قبل قرار إدارة الغذاء والدواء يوم الخميس، ويعني ارتفاعًا بنسبة 208٪ عن المستويات الحالية. وفي الواقع، يعتقد أموسا أنه "مع التقدم"، فإن العلاج "يمكن أن يأخذ SLDB بشكل كبير إلى ما هو أبعد من السعر المستهدف المحدث لدينا وهو 12.50 دولارًا أمريكيًا" - ويشير مرارًا وتكرارًا إلى أنه في السنوات الماضية، وصل سهم Solid Biosciences إلى "أعلى مستوياته عند> 50 دولارًا أمريكيًا/للساعة، " مما يعني أن الاتجاه الصعودي النهائي قد يكون أكبر مما هو مستعد لافتراضه اليوم. (لمشاهدة سجل أداء Amusa، انقر هنا) بشكل عام، يحمل SLDB تصنيف شراء متوسطًا من إجماع المحللين، استنادًا إلى تصنيفين "شراء" وتصنيف واحد "احتفاظ". يتم بيع الأسهم مقابل 4.06 دولارًا أمريكيًا، ويشير متوسط السعر المستهدف البالغ 7.17 دولارًا أمريكيًا إلى احتمالية الارتفاع بنسبة 79٪. (راجع تحليل سهم SLDB على TipRanks) للعثور على أفكار جيدة لتداول أسهم الرعاية الصحية بتقييمات جذابة، قم بزيارة أفضل الأسهم للشراء في TipRanks، وهي أداة تم إطلاقها حديثًا توحد جميع رؤى أسهم TipRanks. إخلاء المسؤولية: الآراء الواردة في هذه المقالة هي فقط تلك الخاصة بالمحللين المميزين. المحتوى مخصص للاستخدام لأغراض إعلامية فقط.
,